深圳新聞網(wǎng)2026年1月29日訊（深圳報業(yè)集團記者 鄭淑儀） 近日，中國科學院深圳先進技術(shù)研究院與北京大學第一醫(yī)院聯(lián)合團隊，在基因治療領(lǐng)域取得重大技術(shù)突破。研究團隊歷時五年攻關(guān)，成功研發(fā)出一種名為“AAVLINK”的新型基因治療遞送策略，攻克了長期以來利用腺相關(guān)病毒（AAV）載體高效遞送長基因的關(guān)鍵難題。該成果于北京時間1月27日在線發(fā)表于國際頂級學術(shù)期刊《細胞》，為孤獨癥、癲癇等多種由長基因突變引發(fā)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病及遺傳病的治療，開辟了全新的路徑。

基因治療被視為根治眾多遺傳性疾病的革命性方向，其原理是通過載體將治療性基因精準送入靶細胞，以修復或替換致病基因。然而臨床上，許多重要的致病基因，如部分孤獨癥、癲癇、杜氏肌營養(yǎng)不良相關(guān)的基因，傳統(tǒng)AAV病毒載體能包裝并遞送的長度遠遠不夠，導致直接遞送完整治療基因困難重重。面對這一挑戰(zhàn)，深圳先進院路中華研究員團隊與北京大學第一醫(yī)院姜玉武教授團隊通力合作，創(chuàng)新性地提出了“AAVLINK”策略。

該策略巧妙地將長基因分成兩段，分別裝載于兩個經(jīng)過特殊設(shè)計的AAV載體中。論文共同通訊作者研究員路中華把它形象地比喻成“用運載火箭把空間站的不同艙段遞送到太空”，進行自我拼接組裝，從而將目標基因，特別是長基因，高效地遞送到大腦細胞里。